孤儿药定价是否合理?
发布于 2019/05/08 16:57
发布于 2019/05/08 16:57
孤儿药就是罕见药物，主要用于预防、治疗罕见疾病。由于罕见疾病的患病人群有限，市场需求不大，研发成本高，很多孤儿药的定价普遍偏高，让很多人望而却步。孤儿药定价是否合理？如何平衡生命与利润之间的关系，成了社会各界所关注的话题。
孤儿药也有定价不高的，但是孤儿药定价普遍偏高己经是不争的事实。据悉，美国孤儿药定价一般为非孤儿药的6～7倍，而根据EvaluatePharma统计显示，2016年美国罕见病患者平均医疗投入为14.04万美元/人/年。由于大部分的孤儿药定价很高，保险机构也会对患者的准入门槛和报销设置各类限制，但是除去报销的部分，剩下的比例依然让人难以承受。
孤儿药定价是否合理
孤儿药之所以以此命名，是因为其疾病很罕见，药企需要投入很大的人力物力，冒着很大的风险去开发孤儿药。有数据统计，诺华制药1997～2011年间的总研发费用为836亿美元，最终被批准上市的新药有21种，平均每个新药的研发费用约为40亿美元，而且并不是每一个新药都能卖到40亿美元。此外，还有高昂的管理、销售费用。所以，药企如果想要在专利期收回成本并取得回报，对于药品的合理定价是必须的。
关于孤儿药的高定价其实不难理解，因为很多人只看到药企赚钱，忽略了高收益背后的风险和投入。对于大药企而言，研发成本高，管线众多，失败的概率也大，一个药物研发成功需要平衡其他失败的管线。孤儿药研发成本高、失败率高，而对应的罕见病患者数量少，市场容量小，只有较高的定价才可能保证药企得到应有的回报。在高风险高投入的情况下，如果回报得不到保证，很难会有药企愿意去研发孤儿药。
罕见病用药未来可期
新药的定价，既要保证医药行业处于一个良性的合理回报水平，同时又是药企源源不断去研发新药的动力。而对于专利药，通常只会在专利保护期内定价很高，等了专利期，药价通常都会归于可接受水平，而且有很多专利药的价格也并非从一开始就贵到普通人无法承受。受社会条件、医药进步的影响，现有药物或许无法惠及当下每一个患者，但是随着时间的推移，全世界的患者都可能用到便宜的救命药。
政府作为均衡者，既在促进医药工业发展，也在努力消除当代人的经济承受能力与疾病治疗的矛盾，缩短药物不可及的周期。相信随着国家经济实力的增强，医保将覆盖更多的罕见病，也将会有更多的罕见病被攻克，更多罕见病患者将过上更有质量的生活。
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