天价罕见病药一支70万元？

日前，网上流传着治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的特效药需要70万元一瓶的天价，国内价格远远高于国外引起社会关注。脊髓性肌萎缩症是什么病？为什么药价这么高？这个药在国内外市场真的售价差别大吗？脊髓性肌萎缩症是什么病？根据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医生吕俊兰、脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是致命的疾病，通常80%的I型患者不能活2岁的II型患者走路困难，伴随着严重的炎症，II型不会影响寿命，但患者会全身新生儿新生儿携带率为1/50的危险性很高，所以在进行筛查之前非常重要。

诺西那生钠注射液是什么药？专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首次接受脊髓肌萎缩治疗的进口药物。医生用鞘内注射（腰部注射药物到体内），给患者用药。吴丽文告诉记者，患儿确诊后需尽快用药：第一年需注射6次药物，前2个月需注射4针后，每4个月需注射1针。湖南2岁11个月患儿诺诺今年5月起注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力恢复良好。

在治疗方面，诺西生钠注射液确实有用，但不能完全逆转病情。吕俊兰注意到了。这个药为什么这么贵？记者知道诺西那生钠注射液是2019年进口上市的，现在没有交医疗保险，患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。根据2019年新修订的药品管理法，药品价格不再由政府定价，而是以市场调整为主，通过医保集中招标购买起到作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳表示，罕见病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物开发成本高，药品价格高。

个别药企多以技术领先获得价格优势，这不一定违反我国垄断法和药品监督相关法律法规。他认为，罕见疾病进入医疗保险经常受到关注的深层原因是目前医疗保险类型涵盖的罕见疾病种类有限，我国目前商业医疗保险仍需完善，难以完全满足罕见患者的医疗需求。