川升麻具有发表透疹、清热解毒、升举阳气的功效，主要用于治疗风热头痛、麻疹不透、齿痛口疮、子宫脱垂等病症。
1、发表透疹
川升麻辛散透发，能疏散肌表风热，促进麻疹透发。对于风热感冒初期出现的头痛、发热、无汗等症状有一定缓解作用。麻疹初起透发不畅时，可配伍葛根、芍药等药物增强透疹效果。使用期间需观察皮疹变化，避免过度发汗导致津液耗伤。
2、清热解毒
本品性微寒，能清解阳明热毒，对胃火亢盛导致的牙龈肿痛、口舌生疮效果显著。常与黄连、石膏同用治疗齿龈炎、口腔溃疡等病症。其解毒作用还可用于热毒疮疡，但脓成溃后不宜继续使用。
3、升举阳气
川升麻具有升提之性，能改善中气下陷引起的久泻脱肛、子宫脱垂等症状。临床多配伍黄芪、柴胡等补气升阳药，组成补中益气汤等方剂。阴虚阳亢者慎用，以免加重头晕目眩等症状。
4、调节免疫
现代研究表明，川升麻中的阿魏酸等成分具有抗炎、调节免疫功能的作用，对自身免疫性疾病可能产生积极影响。动物实验显示其提取物能抑制过度免疫反应，但具体机制仍需进一步研究验证。
5、抗菌抗病毒
体外实验证实，川升麻水煎剂对金黄色葡萄球菌、流感病毒等病原微生物有抑制作用。其活性成分可能通过破坏微生物细胞膜发挥效应，但临床抗感染治疗仍需配合抗生素等规范用药。
使用川升麻时需注意，阴虚火旺、麻疹已透及肝阳上亢者忌服，孕妇慎用。日常可配伍粳米煮粥调理气虚症状，但不宜长期大量服用。若出现恶心、呕吐等不良反应应立即停用，煎煮时建议后下以保留有效成分。储存时应置阴凉干燥处，防止霉变影响药效。治疗相关疾病建议在中医师指导下辨证使用，避免自行配伍加重病情。