升麻具有发表透疹、清热解毒、升举阳气的功效，主要用于治疗风热头痛、麻疹不透、齿痛口疮、脏器下垂等病症，但阴虚阳亢、气逆不降及麻疹已透者禁用。
1、发表透疹
升麻辛散发表，能疏散风热，常用于风热感冒引起的头痛、发热等症状。其透发作用可助麻疹透发，适用于麻疹初期疹出不畅。使用时需配伍葛根、芍药等药物增强疗效。
2、清热解毒
升麻善清胃火与阳明热毒，对胃火炽盛导致的牙龈肿痛、口舌生疮有显著效果。临床常与黄连、石膏同用，如清胃散。对热毒疮疡、咽喉肿痛亦有一定缓解作用。
3、升举阳气
升麻能升提脾胃清阳之气，改善中气下陷引起的久泻脱肛、子宫脱垂等症。常与柴胡、黄芪配伍，如补中益气汤。该功效对脏器下垂类病症具有独特治疗价值。
4、调节免疫
现代研究表明升麻含有的阿魏酸等成分具有免疫调节作用，可抑制过度免疫反应，对自身免疫性疾病如风湿性关节炎有一定辅助治疗效果。
5、心血管保护
升麻中的升麻素能扩张冠状动脉，改善心肌供血，同时具有轻度降压作用。适用于冠心病心绞痛患者的辅助治疗，但不可替代正规心血管药物。
使用升麻时需注意，煎煮时间不宜超过20分钟以免有效成分挥发，建议饭后服用减轻胃肠刺激。日常可配伍红枣、甘草调和药性，避免与藜芦同用产生毒性反应。服用期间忌食辛辣油腻，出现心悸、头晕等不良反应应立即停用。孕妇及哺乳期妇女应在医师指导下谨慎使用，儿童用量需严格按体重折算。储存时应置阴凉干燥处，防止霉变影响药效。