益生菌主要通过调节肠道菌群平衡、增强免疫力、改善消化功能、缓解乳糖不耐受等方式发挥作用，常见功效包括维护肠道健康、预防腹泻、降低胆固醇、辅助治疗过敏性疾病等。
益生菌能抑制有害菌繁殖，促进双歧杆菌等有益菌生长。适用于肠道菌群紊乱引起的腹胀腹泻，可选用双歧杆菌三联活菌散、枯草杆菌二联活菌颗粒等制剂。
通过激活巨噬细胞和淋巴细胞，增强肠道黏膜屏障功能。对反复呼吸道感染人群有帮助，常用药物有酪酸梭菌活菌片、地衣芽孢杆菌活菌胶囊。
分泌乳糖酶等消化酶改善营养吸收，缓解功能性消化不良。适合乳糖不耐受者使用的有布拉氏酵母菌散、嗜酸乳杆菌制剂。
部分菌株可分解胆汁酸降低胆固醇，辅助改善代谢综合征。临床常用凝结芽孢杆菌活菌片、鼠李糖乳杆菌等特定菌株。
日常可通过酸奶、泡菜等发酵食品补充益生菌，治疗用菌株需在医生指导下选择，避免与抗生素同服影响效果。
