地中海贫血症目前无法完全根治，但可通过规范治疗控制症状。治疗方法主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗等。
1、输血治疗
定期输注红细胞可缓解贫血症状，适用于中重型患者，需配合祛铁治疗预防铁过载。
2、祛铁治疗
长期输血会导致铁沉积，可使用祛铁胺、地拉罗司等药物促进铁排泄，保护心肝等器官。
3、造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈的方法，适用于配型成功的儿童及年轻患者。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修复异常基因的临床试验已取得进展，但尚未普及应用。
患者需定期监测铁蛋白和器官功能，保持均衡饮食，避免感染，重型患者应避免剧烈运动。
