阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种罕见血液疾病，治疗难度较大但部分患者可控制症状。主要治疗方法包括免疫抑制治疗、补体抑制剂、输血支持及骨髓移植。
环孢素与他克莫司可抑制异常克隆增殖，需配合血常规监测，可能伴随肾功能损害与感染风险。
依库珠单抗能阻断补体激活，显著减少溶血发作，需预防脑膜炎球菌感染，治疗费用较高。
重度贫血时需输注洗涤红细胞，可能引发铁过载，需同步进行去铁治疗。
异基因移植可根治疾病，但存在移植物抗宿主病风险，适合年轻且配型成功的患者。
患者需定期监测乳酸脱氢酶与网织红细胞，避免感染诱发溶血，出现酱油色尿应立即就医。
