地中海贫血的治疗方法

Question

地中海贫血的治疗方法

Answer 1

地中海贫血的治疗方法主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。

1、输血治疗

定期输注浓缩红细胞是维持血红蛋白水平的主要手段，中重型患者需每2-4周输血1次，长期输血可能导致铁过载。

2、祛铁治疗

使用铁螯合剂如去铁胺、地拉罗司促进铁排泄，定期监测血清铁蛋白，维持水平在1000μg/L以下可减少器官损伤。

3、造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植是唯一根治手段，适用于配型相合的年轻患者，移植成功率与HLA匹配度密切相关。

4、基因治疗

通过慢病毒载体将正常β珠蛋白基因导入自体造血干细胞，目前处于临床试验阶段，有望成为新型治疗选择。

患者需定期监测铁代谢和器官功能，避免维生素C过量摄入，重型患者可接种肺炎球菌和脑膜炎球菌疫苗预防感染。