神经母细胞瘤多数情况下可以治愈,治疗效果主要与肿瘤分期、患儿年龄、分子生物学特征等因素有关。
1、肿瘤分期:早期局限性肿瘤治愈率较高,可通过手术切除配合化疗;中晚期肿瘤需综合手术、化疗、放疗及免疫治疗。
2、患儿年龄:1岁以下婴儿预后较好,部分病例可自行消退;2岁以上患儿需根据危险度分层制定个体化治疗方案。
3、分子特征:MYCN基因未扩增者预后良好,存在染色体1p缺失或ALK基因突变者需强化治疗。
4、危险度分层:低危组5年生存率超过90%,中危组约80%,高危组需干细胞移植等强化治疗。
建议定期进行尿VMA检测和影像学复查,治疗期间注意营养支持,避免感染。高危患儿可考虑参与GD2单抗等靶向治疗临床试验。