神经母细胞瘤多数低危患者可完全治愈,中高危患者需综合治疗。治愈概率与肿瘤分期、年龄、基因特征等因素密切相关。
1、低危组预后1岁以下患儿或局部肿瘤完整切除后,五年生存率超过90%。主要采用手术切除配合短期化疗,如环磷酰胺、长春新碱、顺铂等方案。
2、中危组治疗肿瘤存在区域扩散但无远端转移时,需手术联合多药化疗。常用依托泊苷、卡铂、多柔比星等药物,配合放疗可提升至70%生存率。
3、高危组挑战骨髓或骨转移患者需强化疗联合自体干细胞移植,配合GD2单抗免疫治疗。即使采用13-顺维甲酸维持治疗,五年生存率仍不足50%。
4、复发难治型存在MYCN基因扩增的复发患者预后极差。可尝试新型靶向药物如劳拉替尼,或参加CAR-T细胞治疗临床试验。
建议确诊后尽快进行分子分型检测,治疗期间注意营养支持与感染预防,定期复查甲胎蛋白等肿瘤标志物监测复发。