矮小症多数情况下无法彻底治愈，但可通过生长激素替代治疗、营养干预、原发病治疗等方式改善身高。治疗效果与病因类型、治疗时机、骨骼闭合程度等因素密切相关。
1、生长激素治疗生长激素缺乏型矮小症需长期注射重组人生长激素，常用药物包括重组人生长激素注射液、聚乙二醇重组人生长激素等，治疗需持续至骨骺闭合前。
2、营养干预营养不良导致的矮小需调整膳食结构，保证优质蛋白和钙质摄入，必要时补充锌、维生素D等营养素，定期监测生长曲线变化。
3、原发病控制甲状腺功能减退、慢性肾病等继发性矮小需针对原发病治疗，如左甲状腺素钠替代治疗可改善甲状腺功能减退相关生长迟缓。
4、遗传因素管理特纳综合征等染色体异常需早期启动生长激素治疗，配合雌激素替代促进第二性征发育，但最终身高仍可能低于遗传靶身高。
建议3岁后持续身高低于第三百分位者尽早就诊儿童内分泌科，定期监测骨龄和激素水平，治疗期间保持充足睡眠和跳跃类运动。
