矮小症使用生长激素治疗多数效果显著，疗效与病因、治疗时机、剂量调整、个体差异及长期管理密切相关。
1、病因影响：
生长激素对生长激素缺乏症患儿效果最佳，身高年增长可提高8-12厘米。特发性矮小症患儿疗效稍逊，年增长约4-8厘米。染色体异常或骨骼发育障碍患者效果有限，需结合其他干预手段。
2、治疗时机：
5-12岁开始治疗可获得最佳效果，骨骺闭合前治疗窗口期尤为关键。青春期前开始治疗者最终身高改善更明显，延迟治疗可能导致生长潜力损失。
3、剂量调整：
治疗需根据体重计算初始剂量，后续依据生长速度和胰岛素样生长因子1水平动态调整。剂量不足影响疗效，过量可能增加不良反应风险，需定期监测调整。
4、个体差异：
基因多态性影响药物敏感性，约15％患者可能出现抗体反应降低疗效。营养状况、睡眠质量、运动频率等生活方式因素也会显著影响治疗应答程度。
5、长期管理：
持续治疗3年以上才能评估最终效果，期间需每3-6个月监测生长速度、骨龄和激素水平。联合营养师制定高蛋白饮食方案，配合跳绳、篮球等纵向运动可增强疗效。
建议治疗期间保证每日优质蛋白质摄入量达每公斤体重1.5-2克，重点选择鱼类、瘦肉及豆制品。每天进行30分钟以上纵向弹跳运动，夜间确保深度睡眠时间不少于2小时。定期监测甲状腺功能和血糖水平，发现关节疼痛或水肿等不良反应及时复诊。治疗结束后仍需持续跟踪骨龄变化至成年，部分患者需过渡至成人剂量维持代谢功能。
