横纹肌肉瘤的治疗效果与分期、病理类型及个体差异有关,早期局限性病变通过手术联合放化疗可能达到临床治愈,晚期或转移性患者以延长生存期为目标。
1、病理分型影响胚胎型横纹肌肉瘤对放化疗敏感,5年生存率较高;腺泡型和多形性型恶性度高,预后相对较差。
2、临床分期差异Ⅰ-Ⅱ期患者通过根治性手术联合辅助治疗可能治愈,Ⅲ期需新辅助化疗缩小肿瘤后手术,Ⅳ期主要采用姑息治疗。
3、综合治疗手段手术完全切除是治愈基础,配合长春新碱+放线菌素D+环磷酰胺方案化疗,必要时联合质子放疗等精准放射治疗。
4、分子靶向进展针对PAX3-FOXO1融合基因的靶向药物、免疫检查点抑制剂等新疗法正在临床试验中,为复发难治患者提供新选择。
确诊后应尽早在儿童肿瘤专科或肉瘤中心规范治疗,治疗期间需加强营养支持并定期评估疗效,长期随访监测复发征象。
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