地中海贫血目前无法完全治愈，但可通过规范治疗控制症状。治疗方法主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
1、输血治疗
定期输注红细胞可改善贫血症状，适用于中重型患者，需配合祛铁治疗预防铁过载。
2、祛铁治疗
长期输血会导致铁沉积，使用去铁胺、地拉罗司等铁螯合剂可减少器官损伤。
3、造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是潜在根治手段，适用于配型成功的重型患者，存在移植排斥风险。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修复缺陷基因仍处研究阶段，目前尚未广泛应用于临床。
患者需定期监测铁蛋白水平，保持均衡营养并避免感染，重型患者应避免剧烈运动。
