粘多糖病可通过酶替代治疗、造血干细胞移植、对症支持治疗、基因治疗等方式干预。粘多糖病属于遗传性代谢障碍疾病，主要因溶酶体酶缺陷导致粘多糖分解异常。
针对特定酶缺乏类型，静脉输注重组酶制剂如拉罗尼酶、艾杜硫酶等，可部分缓解关节僵硬等症状，需长期规律用药。
适用于早期确诊的严重型患者，通过移植重建正常酶活性，可能改善神经系统损害，需评估移植物抗宿主病等风险。
针对骨骼畸形采用矫形手术，角膜混浊需角膜移植，心脏瓣膜病变可能需瓣膜修复，需多学科协作管理并发症。
实验性疗法通过病毒载体递送正常基因至靶细胞，目前处于临床试验阶段，远期效果及安全性需进一步验证。
建议定期监测生长发育指标，配合康复训练改善关节活动度，避免剧烈运动防止骨骼损伤，新生儿筛查有助于早期诊断干预。
