靶向药可能缩小或控制肿瘤，但通常无法完全消除肿瘤。靶向药通过特异性作用于肿瘤细胞的分子靶点抑制其生长，疗效受肿瘤类型、基因突变状态及个体差异影响。
靶向药对特定基因突变的肿瘤效果显著，例如EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者使用吉非替尼片、厄洛替尼片等药物后，肿瘤可能明显缩小或稳定。部分慢性髓性白血病患者长期服用伊马替尼片可使肿瘤细胞维持在极低水平。这类药物通过精准阻断癌细胞增殖信号通路，实现带瘤生存或长期控制。但多数实体瘤仍可能残留少量耐药细胞，需联合其他治疗手段。
部分肿瘤对靶向药反应有限，如KRAS突变的结直肠癌使用西妥昔单抗注射液效果较差。肿瘤异质性可能导致部分亚克隆细胞逃逸药物作用，后期出现继发耐药。即使初始有效的患者，也可能因靶点旁路激活或表型转换导致疾病进展。此时需通过基因检测调整方案，如奥希替尼片用于EGFR T790M耐药突变患者。
使用靶向药期间需定期评估疗效，出现新发转移或病灶增大时应考虑耐药可能。保持均衡饮食有助于维持机体耐受性，适当补充优质蛋白如鱼肉、豆制品可减少治疗相关肌肉消耗。避免剧烈运动但需保持适度活动，如散步、太极拳等低强度锻炼。严格遵医嘱监测不良反应，出现间质性肺炎、心脏毒性等严重并发症时需立即就医。
