地中海贫血多数情况下无法完全治愈，但可通过规范治疗控制症状。治疗方法主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
1、输血治疗定期输注浓缩红细胞可改善贫血症状，维持血红蛋白水平，需配合祛铁治疗避免铁过载。
2、祛铁治疗长期输血会导致铁沉积，需使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂促进排铁，保护心肝等重要器官。
3、造血干细胞移植异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法，适用于配型成功的重型患者，存在排异反应风险。
4、基因治疗通过基因编辑技术修复缺陷基因仍处于临床试验阶段，可能成为未来根治性治疗方向。
患者需定期监测铁蛋白和器官功能，保持均衡饮食并避免感染，重型患者建议在血液科专科随访。
