地中海性贫血可通过输血治疗、铁螯合剂治疗、造血干细胞移植、基因治疗等方式干预。该病属于遗传性溶血性贫血,需根据分型及严重程度制定个体化方案。
定期输注浓缩红细胞是重型患者主要支持手段,可改善组织缺氧,但需注意输血相关铁过载风险。
长期输血者需使用去铁胺、地拉罗司等铁螯合剂,促进体内过量铁的排泄,预防器官功能损害。
异基因造血干细胞移植是潜在根治手段,适用于配型相合的重型患者,存在移植物抗宿主病等风险。
通过基因编辑技术修正血红蛋白基因缺陷,目前处于临床试验阶段,需评估安全性和长期疗效。
患者日常需保证优质蛋白和维生素摄入,避免感染诱发溶血,定期监测血清铁蛋白和器官功能指标。