骨髓增生异常综合症通常无法完全治愈，但通过规范治疗可有效控制病情进展。该病属于造血gan细胞克隆性疾病，治疗目标以延缓疾病转化、改善生存质量为主。
骨髓增生异常综合症的治疗效果与患者危险分层密切相关。低危组患者通过支持治疗如输血纠正贫血、使用促红细胞生成素改善造血功能，部分患者病情可长期稳定。中危组常采用免疫调节剂来那度胺调节异常克隆，或联合小剂量化疗药物地西他滨抑制恶性增殖。高危组需考虑强化疗方案如阿糖胞苷联合蒽环类药物，或异基因造血gan细胞移植重建正常造血系统。近年靶向药物如去甲基化药物阿扎胞苷的应用显著延长了部分患者生存期。
极少数低危患者可能出现自发缓解，但这种现象缺乏可预测性。儿童患者中伴单纯血小板减少的难治性血细胞减少症亚型，通过免疫抑制治疗有较高概率获得血液学缓解。某些继发性骨髓增生异常综合症在去除诱因如苯接触、放射线暴露后，病情可能出现逆转。
患者需定期监测血常规和骨髓象变化，避免感染和出血风险。保持均衡饮食，适量补充富含维生素B12、叶酸的食物如动物肝脏、深绿色蔬菜。进行适度有氧运动增强体质，但需避免剧烈运动导致外伤。严格遵医嘱用药，不可自行调整治疗方案。出现发热、皮下瘀斑等异常情况应及时就医。
