骨髓移植可能治愈部分嗜血细胞综合征患者，但疗效取决于具体分型及病情严重程度。嗜血细胞综合征可分为原发性与继发性，原发性患者通过异基因造血gan细胞移植有望获得长期生存，继发性患者需先控制原发病。
原发性嗜血细胞综合征存在基因缺陷，造血gan细胞移植是唯一根治手段。移植前需通过化疗控制过度炎症反应，移植后可能出现移植物抗宿主病等并发症。继发性嗜血细胞综合征多由感染、肿瘤或自身免疫病诱发，EB病毒相关病例占比较高。这类患者通过免疫抑制治疗可缓解症状，仅难治性病例需考虑移植。
儿童家族性嗜血细胞综合征移植成功率较高，5年生存率超过60％。但成人继发患者移植风险显著增加，尤其合并多器官功能衰竭时。移植前需评估心肺肝肾等重要脏器功能，活动性感染患者须先控制感染源。供体选择以HLA全相合同胞为首选，半相合移植需加强免疫抑制方案。
嗜血细胞综合征患者应保持高蛋白饮食，避免生冷食物预防感染。移植后需长期服用免疫抑制剂，定期监测血常规与炎症指标。出现发热、皮疹或腹泻等症状时需及时就医，警惕移植物抗宿主病与感染发生。维持良好口腔卫生，接种灭活疫苗前需咨询移植团队。
