肝豆状核变性可以控制但难以根治，治疗目标为延缓病情进展和改善生活质量，主要方法包括低铜饮食、药物驱铜治疗、肝移植等。
1、低铜饮食限制动物肝脏、贝壳类海鲜等高铜食物摄入，增加锌剂帮助减少铜吸收，需终身坚持饮食管理。
2、药物驱铜青霉胺可促进尿铜排泄，曲恩汀能阻止肠道铜吸收，锌制剂竞争性抑制铜在肠道的吸收，需定期监测血铜蓝蛋白。
3、肝移植晚期肝硬化患者可考虑肝移植，术后仍需持续监测铜代谢指标，移植后5年生存率较高。
4、对症治疗针对震颤可用苯海索，肌张力障碍可用巴氯芬，精神症状需配合抗精神病药物，需神经科定期随访。
患者需每3个月复查肝功能与24小时尿铜，避免维生素C和铜制炊具，妊娠期需加强监测，儿童患者建议基因筛查家族成员。
